Life Biosciences sắp thử nghiệm “tái lập trình một phần” trên người, liệu pháp nhằm trẻ hóa tế bào bằng cách đặt lại tuổi sinh học ở cấp độ biểu sinh.
Điểm đáng chú ý là thử nghiệm tập trung vào bệnh về mắt liên quan lão hóa và dùng phiên bản Yamanaka factors đã loại bỏ c-Myc—yếu tố từng gây lo ngại vì liên quan nguy cơ ung thư.
- Life Biosciences dự kiến bắt đầu thử nghiệm lâm sàng tái lập trình tế bào trên người vào cuối năm nay, nhắm tới bệnh mắt do lão hóa.
- Liệu pháp đưa 3 yếu tố Oct4, Sox2, Klf4 vào mắt bằng virus, loại bỏ c-Myc vì lo ngại nguy cơ kích hoạt ung thư.
- Thử nghiệm dự kiến gồm tối đa 12 người bị glaucoma và thêm 6 người bị NAION, theo dõi trong 5 năm.
Tái lập trình một phần là gì và vì sao được chú ý?
Tái lập trình một phần là cách dùng các yếu tố phiên mã để “lùi” tuổi sinh học của tế bào mà không biến tế bào trưởng thành thành tế bào gốc hoàn toàn.
Cách tiếp cận này dựa trên Yamanaka factors—bộ 4 yếu tố Oct4, Sox2, Klf4 và c-Myc—vốn có thể tái lập trình tế bào trưởng thành thành tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS), có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào trong cơ thể.
Dù Yamanaka factors từng cho kết quả tốt trên chuột, việc đưa chúng vào cơ thể vẫn làm dấy lên lo ngại về các tác động chưa biết. Riêng c-Myc được mô tả là yếu tố đặc biệt mạnh và có thể kích hoạt ung thư.
Thử nghiệm trên người của Life Biosciences sẽ diễn ra như thế nào?
Thử nghiệm sẽ đưa 3 yếu tố Oct4, Sox2, Klf4 vào một mắt bằng virus để nhắm tới tổn thương thần kinh thị giác do glaucoma và một nhóm bệnh nhân NAION.
Trong nỗ lực tìm phương án an toàn hơn, Yuancheng Ryan Lu—học trò của TS. David Sinclair (người sáng lập Life Biosciences)—đã tái tạo tế bào mắt ở chuột bằng cách dùng 3 yếu tố và loại bỏ c-Myc.
Kết quả ở chuột là nền tảng để Life Biosciences triển khai thử nghiệm lâm sàng ở người nhắm vào các tình trạng mắt do lão hóa. Bài viết dẫn một báo cáo trên Nature và cho biết đây sẽ là thử nghiệm đầu tiên trên người ở quy mô này.
Theo kế hoạch, thử nghiệm bắt đầu vào cuối năm nay và điều trị tối đa 12 người bị glaucoma. Các nhà khoa học sẽ dùng virus đưa 3 yếu tố Yamanaka vào một mắt ở bệnh nhân có dây thần kinh võng mạc bị tổn thương do glaucoma.
Nhóm nghiên cứu cũng dự kiến điều trị thêm 6 người mắc NAION, được mô tả là nguyên nhân phổ biến nhất gây mất thị lực đột ngột liên quan thần kinh thị giác ở người trên 50 tuổi. Giám đốc khoa học của Life Biosciences, Sharon Rosenzweig-Lipson, cho biết bệnh nhân sẽ được theo dõi trong 5 năm.
Bằng chứng tiền lâm sàng và những điểm còn băn khoăn
Các nghiên cứu trên động vật cho thấy việc dùng 3 yếu tố (không có c-Myc) có thể hiệu quả và đã có báo cáo thành công ở khỉ mà không thấy dấu hiệu ung thư.
Sharon Rosenzweig-Lipson cho biết các nghiên cứu tương tự trên khỉ đã thành công, không có dấu hiệu ung thư hoặc tác dụng có hại khác. Bà cũng nói thêm rằng những nhóm khoa học khác đã lặp lại quy trình và thu được kết quả tích cực tương tự.
Tuy vậy, phương pháp này vẫn có tranh luận. Nhà sinh học Vittorio Sebastiano (Đại học California, Irvine) lưu ý rằng c-Myc là một oncogene nổi tiếng thúc đẩy phân chia tế bào nhanh, và điều này có thể cần thiết với một số tế bào được tái lập trình một phần.
Vì sao thử nghiệm này có thể ảnh hưởng tới câu chuyện “đảo ngược lão hóa”?
Nếu an toàn và hiệu quả, thử nghiệm có thể là bước tiến đáng kể trong mục tiêu trẻ hóa tế bào già và mở rộng ứng dụng tái lập trình biểu sinh ở người.
David Sinclair đã nhắc tới thách thức tìm cách tái lập trình biểu sinh an toàn để đảo ngược tuổi sinh học, đồng thời cho biết công trình của Yuancheng Lu đang bước vào thử nghiệm lâm sàng.
Câu chuyện của Nature về thách thức tìm ra tái lập trình biểu sinh an toàn để đảo ngược tuổi sinh học… hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng.
– David Sinclair, bài đăng trên X ngày 11/04/2026
Chủ đề trường thọ cũng thu hút sự quan tâm từ một số nhà sáng lập công nghệ. Ví dụ, CEO Coinbase Brian Armstrong bày tỏ quan điểm rằng già đi không nên bị xem là điều tất yếu và hy vọng trong tương lai có thể trở thành “tùy chọn”.
Già đi không nên bị xem là điều không thể tránh… đó là một căn bệnh… và hy vọng trong tương lai nó sẽ trở thành tùy chọn.
– Brian Armstrong, bài đăng trên X ngày 17/03/2026
Tổng kết
Life Biosciences chuẩn bị thử nghiệm tái lập trình một phần trên người bằng 3 yếu tố Oct4, Sox2, Klf4 để nhắm tới bệnh mắt liên quan lão hóa, theo dõi bệnh nhân trong 5 năm. Thị trường và giới nghiên cứu sẽ theo dõi sát các tín hiệu về độ an toàn, đặc biệt khi liệu pháp cố tình loại bỏ c-Myc để giảm rủi ro.
